Art. 4 Voraussetzungen

¹ Den Status als wichtiges Arzneimittel für seltene Krankheiten (Orphan Drug) erhält ein Humanarzneimittel auf Gesuch hin, wenn die Gesuchstellerin nachweist, dass das Arzneimittel den Kriterien von Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe a^decies HMG entspricht.⁷

² Der Nachweis, dass ein Arzneimittel, für das der Status als Orphan Drug nach Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe a^decies Ziffer 1 HMG beantragt wird, der Erkennung, Verhütung oder Behandlung einer seltenen Krankheit dient, ist mit folgenden Angaben und Unterlagen zu erbringen:⁸

a.: den massgeblichen Referenzdokumenten zur Tatsache, dass die für eine Behandlung mit dem Arzneimittel vorgesehene Krankheit in der Schweiz zum Zeitpunkt der Gesuchseinreichung höchstens fünf von zehntausend Personen betrifft;
b.: sämtlichen relevanten Einzelheiten über die zu behandelnde Krankheit und Beiträgen aus der Fachliteratur, die belegen, dass die Krankheit lebensbedrohend oder chronisch invalidisierend ist;
c.: einer bibliografischen Analyse der relevanten Fachliteratur oder einem Verweis auf eine entsprechende Analyse und Informationen aus relevanten Datenbanken zur Schweiz oder, falls Daten zur Schweiz fehlen, einen Verweis auf Datenbanken von Drittländern, mit denen die erforderlichen Hochrechnungen vorgenommen werden.

³ Diese Unterlagen können jederzeit im Verlauf der Entwicklung oder gleichzeitig mit dem Zulassungsgesuch (Art. 26) eingereicht werden.

^3bis Bei Wirkstoffen oder Arzneimitteln, deren Status als Orphan Drug von zwei Ländern mit vergleichbarer Arzneimittelkontrolle im Sinne von Artikel 13 HMG unterschiedlich beurteilt wurde, evaluiert die Swissmedic⁹ selbst die Daten, mit denen die Schwere und die Seltenheit der Krankheit belegt werden.¹⁰

⁴ In Gesuchen, mit denen für ein Arzneimittel der Status als Orphan Drug nach Artikel 4 Absatz 1 Buchstabe a^decies Ziffer 2 HMG beantragt wird, muss die Gesuchstellerin belegen, dass der Wirkstoff, dem im Ausland der Status als Orphan Drug zuerkannt wurde, auch in dem Arzneimittel enthalten ist, das Gegenstand des Gesuchs bildet.¹¹

⁵ Betrifft das Gesuch eine neue Indikation eines bereits zugelassenen Arzneimittels, so reicht die Zulassungsinhaberin ein separates Gesuch ein, das ausschliesslich die Indikationen für die seltenen Krankheiten abdeckt.

⁷ Fassung gemäss Ziff. I der V des Institutsrats vom 7. Sept. 2018, in Kraft seit 1. Jan. 2019 (AS 2018 3657).

⁸ Fassung gemäss Ziff. I der V des Institutsrats vom 7. Sept. 2018, in Kraft seit 1. Jan. 2019 (AS 2018 3657).

⁹ Ausdruck gemäss Ziff. I der V des Institutsrats vom 7. Sept. 2018, in Kraft seit 1. Jan. 2019 (AS 2018 3657). Diese Änd. wurde im ganzen Erlass berücksichtigt.

¹⁰ Eingefügt durch Ziff. I der V des Institutsrats vom 7. Sept. 2012, in Kraft seit 1. Jan. 2013 (AS 2012 5677).

¹¹ Fassung gemäss Ziff. I der V des Institutsrats vom 7. Sept. 2018, in Kraft seit 1. Jan. 2019 (AS 2018 3657).

Art. 4 Conditions

¹ Le statut de médicament important contre des maladies rares (médicament orphelin) est octroyé sur demande à tout médicament à usage humain pour lequel le requérant prouve que ledit médicament remplit les critères énoncés à l’art. 4, al. 1, let. a^decies, LPTh.⁹

² Afin de montrer que le critère de la prévalence pour le statut de médicament orphelin tel que posé à l’art. 4, al. 1, let. a^decies, ch. 1, LPTh est rempli, à savoir qu’il est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une maladie rare, il convient de soumettre les informations et documents suivants:¹⁰

a.: les documents de référence faisant autorité, qui démontrent que la maladie contre laquelle le médicament pourrait être utilisé ne touche pas plus de cinq personnes sur dix mille en Suisse au moment du dépôt de la demande;
b.: tous les détails pertinents sur la maladie à traiter et des articles tirés de la littérature scientifique, prouvant que la maladie peut constituer une menace pour la vie ou entraîner une invalidité chronique;
c.: une analyse bibliographique de la littérature scientifique pertinente ou un renvoi à une telle analyse et des informations issues de banques de données appropriées relatives à la Suisse. En l’absence de telles données suisses, on se référera à des banques de données de pays tiers, à condition de procéder aux extrapolations qui s’imposent.

³ Ces documents peuvent être remis à tout moment en cours de procédure ou joints à la demande d’autorisation (art. 26).

^3bis Lorsque le statut de médicament orphelin d’un principe actif ou d’un médicament a été apprécié différemment par deux pays ayant institué un contrôle des médicaments équivalent au sens de l’art. 13 LPTh, Swissmedic¹¹ procède à une évaluation des données servant à établir la gravité et la rareté de la maladie.¹²

⁴ En cas de demande d’octroi du statut de médicament orphelin selon l’art. 4, al. 1, let. a^decies, ch. 2, LPTh, le requérant est tenu d’établir que le principe actif auquel le statut de médicament orphelin a été octroyé à l’étranger entre également dans la composition du médicament qui fait l’objet de la demande.¹³

⁵ Si la demande porte sur une nouvelle indication d’un médicament déjà autorisé, le requérant dépose une demande d’autorisation isolée pour les seules indications des maladies rares.

⁹ Nouvelle teneur selon le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2018, en vigueur depuis le 1^er janv. 2019 (RO 2018 3657).

¹⁰ Nouvelle teneur selon le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2018, en vigueur depuis le 1^er janv. 2019 (RO 2018 3657).

¹¹ Nouvelle expression selon le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2018, en vigueur depuis le 1^er janv. 2019 (RO 2018 3657). Il a été tenu compte de cette mod. dans tout le texte.

¹² Introduit par le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2012, en vigueur depuis le 1^er janv. 2013 (RO 2012 5677).

¹³ Nouvelle teneur selon le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2018, en vigueur depuis le 1^er janv. 2019 (RO 2018 3657).

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